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两种罕见病用药短缺,药企称尽快恢复供应
时间:2019-03-08 14:30:55来源:南方周末
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提要:世界上只有不到5%的罕见病有特效药可治,多发性硬化和庞贝病就是其中的两种。患者们的疑惑是是,新一批次的药品什么时候才能通过检验?近两年,国外罕见病药物在中国的上市审批正在加速推进。国家药监局回复南方周末记者称,目前药监局正在对遴选品种多措并举,加快审评审批。
两种罕见病用药短缺,药企称尽快恢复供应

刚刚过去的2019年2月,罕见病领域好消息不断。

先是2月11日,国务院总理李克强主持召开国务院常务会议,决定对罕见病药品给予增值税减免优惠。两天后,国家卫健委医政医管局副局长焦雅辉宣布,国内已有超三百家医院纳入了罕见病诊疗网络,为罕见病患者提供较为高效的诊疗服务。2月28日国际罕见病日,国内首部《罕见病诊疗指南(2019年版)》予以公布。

多重“大礼包”让罕见病患者感受到了春天的气息,不过罕见病治疗依然要克服诸多障碍。

3月1日,多发性硬化患者毛毛(化名)告诉南方周末记者,因为治疗用药迟迟没有通过检验和批签发,还有不到一个月,她和病友们就将面临断药风险。

庞贝病患者的处境也不容乐观。“我们已经断药一段时间了。”庞贝氏罕见病关爱中心负责人、患者郭朋贺说。

世界上只有不到5%的罕见病有特效药可治,多发性硬化和庞贝病就是其中的两种。患者们的疑惑是,新一批次的药品什么时候才能通过检验?

1. 赛诺菲:美而赞正在药检流程中

庞贝病,又名酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症。因为患者体内先天缺乏一种特殊的酶,导致糖原在体内积累,造成肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌严重且不可逆转的受损,最终全身功能衰竭而亡。

注射用阿糖苷酶α(商品名美而赞),是全球首个也是目前唯一针对庞贝病根本病因的治疗药物,据企业信息,自2007年首次上市以来,已治疗了超过六十个国家的两千多名庞贝病患者。

郭朋贺告诉南方周末记者,上一批次的美而赞已于2019年2月到期。早在2018年12月,就有患者发现美而赞开始限量供应,只供预订的婴儿型患者急用。

根据发病年龄、受累器官和疾病进展速度,庞贝病分为婴儿型和晚发型两大类。“婴儿型患者病情进展迅速,如不能及时用药,1岁左右就会死于心力衰竭和呼吸衰竭,成年人的疾病进展速度相对缓慢。”郭朋贺解释道。

作为一种全进口的生物制品,美而赞被纳入批签发管理,即每批产品进口时,需在药品检验机构进行资料审核、现场核实、样品检验。未通过批签发的产品,不得上市销售或进口。

2019年1月23日,中国食品药品检定研究院(以下简称中检院)收检了最新一批美而赞。南方周末记者登录中检院官网,根据患者提供的检品编号查询,发现该产品仍处于“在检”状态。

在郭朋贺的印象中,这是美而赞第一次出现断供。自2017年5月药品在中国大陆上市,她从未遇到过这样的情况。

3月1日,生产美而赞等罕见病药物的赛诺菲公司回复南方周末记者称,作为一种全进口生物制品,美而赞生产工艺复杂、生产周期长。2018年第四季度,国内被确诊和接受药物治疗的庞贝病患者增多,药品从国外发货到药检,需要经历一个过程。

“目前新一批美而赞正在药检流程中,公司已全力提升产能并增加药品进口,正在与国内相关部门积极沟通配合,推动药品的进口和药检工作,恢复药品供应。”赛诺菲表示,在此期间,有关疾病和治疗方案上的相关问题,建议患者与主治医生保持密切沟通。

2. 拜耳:倍泰龙预计3月中旬恢复供应

另一种罕见病——多发性硬化症——的患者,同样面临药品断供的风险。

根据2月24日发布的中国首部《多发性硬化患者生存报告》,目前国内估计有约三万名多发性硬化患者。在治疗方面,中国和国外依然存在差距,比如欧美国家的治疗药物可以达到16种,而国内的药物选择少,目前只有两种。

“即将面临断药危机的重组人干扰素β-1b(商品名倍泰龙),是唯一纳入国家医保目录的。”毛毛说。

她告诉南方周末记者,目前国内患者正在使用的倍泰龙将于3月30日到期,而下一批次的药品仍在中检院检测中。3月1日,南方周末记者向中检院发函,询问药检尚未完成的原因。截至发稿,中检院暂未回复。

多发性硬化又被称为“死不了的癌症”,会攻击人体神经系统,导致肢体麻木、视力下降甚至失明、行走困难甚至瘫痪。2015年和2016年,毛毛有过两次断药超过2周的经历,虽不能证明断药所致,但都出现了复发症状。

好消息是,3月5日,毛毛收到了倍泰龙生产企业拜耳(中国)有限公司的答复,“药检正在进行中,预计将于3月中供应中国市场。”亦有其他病友收到了拜耳公司的邮件答复——药品将于3月8日过检,3月15日恢复供应。

这两年,国外罕见病药物在中国的上市审批正在加速推进。2018年10月,国家药监局会同国家卫健委联合发布公告,建立专门通道,对罕见病用药等临床急需的境外上市新药进行审评审批,对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结,大幅缩减了罕见病药品的上市时间。同年11月1日,国家药审中心发布《第一批临床急需境外新药名单》,40个新药中,大多是治疗罕见病的药物。

国家药监局回复南方周末记者称,目前,药监局正在对遴选品种多措并举,加快审评审批。

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罕见病

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作者系马肃平

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