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帕金森病治疗的新希望——干细胞
时间:2019-04-12 11:04:39来源:中科院之声
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提要:我国目前大约有270万名PD患者,给国家、社会和家庭带来沉重负担,亟需探索新型临床治疗手段,以提高更多患者的生活质量。

  帕金森病(Parkinson’s disease,PD)是一种神经退行性疾病,中脑黑质多巴胺能神经元(midbrain dopaminergic neurons, mDA神经元)的大量死亡是其主要病理特征。PD的主要临床表现包括:静止性震颤、肌肉僵硬、运动功能减退及抑郁、焦虑等神经功能障碍。现有的治疗手段包括药物、手术等,但这些治疗只能缓解疾病症状,而无法使死亡的神经元再生,也不能阻止患者mDA神经元变性退化的进程。多巴胺药物在疾病早期可以发挥治疗作用,但需要依赖患者脑内残存的mDA神经元才能转化为多巴胺,而且这些药物在病灶以外的区域也发挥作用,因而可能导致副作用,例如运动障碍和精神混乱。

  我国目前大约有270万名PD患者,给国家、社会和家庭带来沉重负担,亟需探索新型临床治疗手段,以提高更多患者的生活质量。

  基于干细胞的再生医学正在引领现有临床治疗模式发生深刻变革,并成为新医学革命的核心,将有望帮助人类最终实现组织再生的梦想。人胚胎干细胞(human embryonic stem cells, hESCs)可以无限增殖,也可以定向分化为包括mDA神经元在内的各种细胞类型,是研究PD发病机制的理想模型,也为临床治疗提供了大量的细胞资源。

  我们利用临床级hESCs分化出mDA神经细胞,经过严格质检后移植到帕金森病猴脑内,并进行了长达两年的跟踪评价。结果表明,植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟,能有效改善帕金森病猴的症状,而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应。这些数据为开展相关临床研究提供了有力的支撑。借助干细胞技术向脑内补充缺失的神经细胞,有望为PD等许多细胞缺损性疾病提供新的治疗途径。

  我国高度重视干细胞及其转化研究,为规范干细胞临床研究及转化,相继出台了一系列相关管理制度和规范。2015年7月20日我国颁布了《干细胞临床研究管理办法(试行)》,规定干细胞临床研究实行备案制,并遴选了一批干细胞临床基地。相关规章、办法的制定,改变了我国干细胞临床研究无规可循的状态,推动我国干细胞临床研究步入正轨。

  截至目前,我国已先后4批正式备案35个干细胞临床研究项目。其中,“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”是中国科学院动物研究所、干细胞与再生医学创新研究院(筹)开展的7项基于人胚胎干细胞的临床研究项目中最早的一项。该项目从2017年开始,是中国科学院动物研究所和医院联合开展的I/IIa期临床研究,研究中使用的是hESCs定向分化的mDA前体细胞。该研究将评价hESCs衍生的mDA前体细胞临床替代疗法的效果。

  干细胞具有广阔的临床应用前景。与此同时,我们也应认识到,细胞是活的药物,其复杂性和多样性使其相对于传统药物具有更大的挑战,例如运输、保存、质量管理、体内分布与代谢的研究等。任何一项新技术的发展都离不开其他行业的发展和支持,也需要各领域科学家的通力合作。相信在不远的将来,像PD等由特定细胞缺失引起的疾病将有望通过细胞替代得到有效治疗。

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帕金森病 治疗 希望 干细胞

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作者系王昱凯

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